Синдром Вольфрама - одна из самых тяжелых форм диабета. И генетики Университета Вашингтона нашли способ его лечения, передает ТАСС. Они использовали методику редактирования генома CRISPR/Cas9, чтобы исправить генетический дефект (мутации в генах WFS1 и CISD2) и подавить диабет, который он вызывает.
Известно: при наличии данных мутаций в детстве появляется диабет 1-го типа, а в подростковом возрасте пропадают слух, зрение и возникает ряд тяжелых проблем с работой нервной системы. Лица с этим синдромом редко доживают до 30 лет, ведь специфической терапии не существует.
Но американские ученые, кажется, нашли решение. Они использовали стволовые клетки и геномный редактор CRISPR/Cas9 для устранения диабета 1-го типа. Стволовые клетки перепрограммировались таким образом, что в них удалялся дефект в гене WFS1. Потом на их базе выращивали здоровые клетки поджелудочной, вырабатывающие инсулин.
Метод опробовали на мышах - у животных уровень сахара начал нормализоваться всего через две недели после того, как ученые ввели в поджелудочную железу исправленные клетки. Состояние животных оставалось стабильным на протяжении полугода, значит, клетки успешно прижились.