Компания Janssen объявила, что препарат Спинраза (нусинерсен), предназначенный для терапии спинальной мышечной атрофии, доступен для российских пациентов начиная с декабря 2019 года. Как отметили в компании, теперь возможны отгрузки препарата со склада в России.
Ранее в этом году Министерство здравоохранения присвоило лекарственному препарату нусинерсен орфанный статус и одобрило его применение в России, выдав регистрационное удостоверение в августе 2019 года.
Нусинерсен является антисмысловым олигонуклеотидом, влияющим на регуляторные элементы сплайсинга пре-мРНК SMN2 и способствующим включению 7-го экзона в ген SMN2. Это первая терапия, одобренная для лечения младенцев, детей и взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА), препарат доступен в более чем 40 странах. По состоянию на 30 июня 2019 года, более 8400 человек прошли лечение препаратом.