Российские фармацевтические компании ведут разработку лекарственных препаратов против трех орфанных заболеваний, рассказали в Минздраве. В ведомстве уточнили, что на этапе клинических исследований находятся препараты для лечения наследственного ангионевротического отека и мукополисахаридоза типа II (синдрома Хантера). В то время как терапия спинальной мышечной атрофии (СМА) пока готовится к доклиническим исследованиям – их старт запланирован на 2020 год.
В Минздраве также указали, что на закупку лекарств по 12 наиболее высокозатратным нозологиям (ВЗН) в 2019 году было выделено 55,7 млрд рублей. Более того, перечень редких заболеваний, обеспечение препаратами против которых осуществляется из бюджета, расширяется. В 2020 году было добавлено еще 2 заболевания, а сумма выделенных из федерального бюджета средств увеличилась до 61,8 млрд.
«В связи с низкой распространенностью редких заболеваний, лекарства для их лечения являются, как правило, очень дорогостоящими – до ста миллионов рублей на одного пациента в год. Во многих странах лечение таких заболеваний чаще всего ложится на плечи самих пациентов или благотворителей. В то же время в России решению проблемы лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями уделяется особое внимание как на федеральном, так и на региональном уровнях. В этом направлении активно работают и социально ориентированные некоммерческие организации», - добавили в ведомстве.