Голландский разработчик генотерапевтических препаратов uniQure подал заявку на регистрацию в США своего экспериментального препарата ифезунтирген инилпарвовек (AMT-130) для лечения болезни Хантингтона. В результате акции компании на предварительных торгах выросли на 5%.
Компания рассчитывает, что Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) проведет регистрацию препарата по ускоренной процедуре.
В случае рассмотрения заявки в приоритетном порядке срок проверки со стороны FDA займет до шести месяцев вместо стандартных десяти.
В течение долгого времени FDA отказывало производителю в регистрации препарата, ссылаясь на недостаточность предоставляемых данных, а один из старших сотрудников регулятора назвал разработку uniQure «не оправдавшей ожиданий».
В июне стало известно, что FDA изменило свое мнение и выразило готовность принять на рассмотрение имеющиеся результаты исследований.
В своей заявке на регистрацию препарата uniQure указывает, что, согласно данным, полученным за три года, применение ифезунтиргена инилпарвовека способствовало замедлению прогрессирования болезни Хантингтона. Позднее в этом квартале производитель представит результаты применения препарата за четыре года.
Помимо США, uniQure планирует получить разрешение на продажу препарата в Великобритании.