Sarepta вывела на рынок второй препарат против мышечной дистрофии Дюшенна - «Новости» » Я «Доктор красоты»
Я «Доктор красоты и здоровья». » Новости » Sarepta вывела на рынок второй препарат против мышечной дистрофии Дюшенна - «Новости»

Sarepta вывела на рынок второй препарат против мышечной дистрофии Дюшенна - «Новости»

title

Американская FDA одобрила применение лекарственного препарата голодирсена (golodirsen) разработки компании Sarepta для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) – редкого генетического заболевания, характеризующегося генерализованной мышечной слабостью.
Новое лекарственное средство подходит для терапии около 8% пациентов с лабораторно подтвержденной мутацией гена дистрофина, приводящей к пропуску экзона 53. Для определения этой мутации также был зарегистрирован диагностический тест – первый скрининговый тест для пациентов с данным заболеванием.
В августе этого года FDA отказала в регистрации голодирсена из-за повышенного риска развития инфекций и токсического воздействия на почки (что было показано в доклинических исследованиях). Однако в заявлении регулятора об одобрении препарата ни слова не говорится о предшествующем отказе. Как отметили в Sarepta, компания предоставила данные по безопасности, которые удовлетворили FDA.
Голодирсен уже второй препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, разработанный Sarepa. Одобренный в 2016 году этеплирсен (eteplirsen) предназначен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, вызванной мутацией дистрофина, связанной с пропуском экзона 51 (примерно 13% пациентов имеют эту мутацию).
Цитирование статьи, картинки - фото скриншот - Rambler News Service.
Иллюстрация к статье - Яндекс. Картинки.
Есть вопросы. Напишите нам.
Общие правила  поведения на сайте.


Американская FDA одобрила применение лекарственного препарата голодирсена (golodirsen) разработки компании Sarepta для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) – редкого генетического заболевания, характеризующегося генерализованной мышечной слабостью. Новое лекарственное средство подходит для терапии около 8% пациентов с лабораторно подтвержденной мутацией гена дистрофина, приводящей к пропуску экзона 53. Для определения этой мутации также был зарегистрирован диагностический тест – первый скрининговый тест для пациентов с данным заболеванием. В августе этого года FDA отказала в регистрации голодирсена из-за повышенного риска развития инфекций и токсического воздействия на почки (что было показано в доклинических исследованиях). Однако в заявлении регулятора об одобрении препарата ни слова не говорится о предшествующем отказе. Как отметили в Sarepta, компания предоставила данные по безопасности, которые удовлетворили FDA. Голодирсен уже второй препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, разработанный Sarepa. Одобренный в 2016 году этеплирсен (eteplirsen) предназначен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, вызванной мутацией дистрофина, связанной с пропуском экзона 51 (примерно 13% пациентов имеют эту мутацию).
Ключевые слова:
Рейтинг:

Нашли ошибку?

Другие новости

Чем опасно молоко? - «Новости»

personАгнеса 24-02-20, 20:22
0 Чем опасно молоко? - «Новости»

Чем опасно молоко? У молока, считавшегося традиционно одним из самых полезных продуктов, нашли побочный эффект. Его...

Грозит ли России эпидемия коклюша? - «Новости»

personLaird 24-02-20, 20:14
0 Грозит ли России эпидемия коклюша? - «Новости»

Грозит ли России эпидемия коклюша? Детская болезнь коклюш напала на взрослых россиян, причем заболеваемость в РФ...

Комментарии (0)

Написать комментарий

Меню
menu