Я «Доктор красоты и здоровья». » Новости » Sarepta вывела на рынок второй препарат против мышечной дистрофии Дюшенна - «Новости»
Sarepta вывела на рынок второй препарат против мышечной дистрофии Дюшенна - «Новости»

Американская FDA одобрила применение лекарственного препарата голодирсена (golodirsen) разработки компании Sarepta для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) – редкого генетического заболевания, характеризующегося генерализованной мышечной слабостью.
Новое лекарственное средство подходит для терапии около 8% пациентов с лабораторно подтвержденной мутацией гена дистрофина, приводящей к пропуску экзона 53. Для определения этой мутации также был зарегистрирован диагностический тест – первый скрининговый тест для пациентов с данным заболеванием.
В августе этого года FDA отказала в регистрации голодирсена из-за повышенного риска развития инфекций и токсического воздействия на почки (что было показано в доклинических исследованиях). Однако в заявлении регулятора об одобрении препарата ни слова не говорится о предшествующем отказе. Как отметили в Sarepta, компания предоставила данные по безопасности, которые удовлетворили FDA.
Голодирсен уже второй препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, разработанный Sarepa. Одобренный в 2016 году этеплирсен (eteplirsen) предназначен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, вызванной мутацией дистрофина, связанной с пропуском экзона 51 (примерно 13% пациентов имеют эту мутацию).
Цитирование статьи, картинки - фото скриншот - Rambler News Service.
Иллюстрация к статье - Яндекс. Картинки.
Есть вопросы. Напишите нам.
Общие правила поведения на сайте.
Американская FDA одобрила применение лекарственного препарата голодирсена (golodirsen) разработки компании Sarepta для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) – редкого генетического заболевания, характеризующегося генерализованной мышечной слабостью. Новое лекарственное средство подходит для терапии около 8% пациентов с лабораторно подтвержденной мутацией гена дистрофина, приводящей к пропуску экзона 53. Для определения этой мутации также был зарегистрирован диагностический тест – первый скрининговый тест для пациентов с данным заболеванием. В августе этого года FDA отказала в регистрации голодирсена из-за повышенного риска развития инфекций и токсического воздействия на почки (что было показано в доклинических исследованиях). Однако в заявлении регулятора об одобрении препарата ни слова не говорится о предшествующем отказе. Как отметили в Sarepta, компания предоставила данные по безопасности, которые удовлетворили FDA. Голодирсен уже второй препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, разработанный Sarepa. Одобренный в 2016 году этеплирсен (eteplirsen) предназначен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, вызванной мутацией дистрофина, связанной с пропуском экзона 51 (примерно 13% пациентов имеют эту мутацию).
Другие новости
Аптеки — лидеры по приросту инвестиций в интернет-рекламу -
personМаланья 24-02-20, 17:46Аналитики Яндекса провели исследование рекламной активности по направлению «Фармацевтика и медицинские учреждения» в...
Аллергия против рака - «Новости»
personNeal 24-02-20, 20:12Аллергия против рака Говорят, что аллергия защищает от рака. Как такое может быть? Попробуем разобраться в данной...