Roche объявляет о регистрации Министерством здравоохранения Российской Федерации новой лекарственной формы препарата рисдиплам (торговое наименование Эврисди). Теперь терапия доступна в виде таблеток, стабильных при комнатной температуре, что расширяет возможности применения препарата у пациентов со СМА. Таблетированная форма в дозировке 5 мг эквивалентна 6,6 мл раствора для приема внутрь (в концентрации 0,75 мг/мл). Данная форма предназначена для лечения взрослых и детей в возрасте от 2 лет с массой тела 20 кг и более. Таблетку можно проглатывать целиком или растворять в воде; прием возможен независимо от еды. Препарат не требует хранения в холодильнике и может храниться при комнатной температуре. Препарат рисдиплам, который применяется в домашних условиях, является единственной неинвазивной медикаментозной патогенетической терапией для пациентов со СМА.
«Мы уверены, что новая таблетированная форма сделает терапию препаратом рисдиплам еще более доступной и интегрированной в привычный ритм жизни пациентов, обеспечивая необходимую гибкость без потери эффективности», - отметила Екатерина Фадеева, руководитель отдела по научному и медицинскому взаимодействию АО «Рош-Москва».
Одобрение основано на данных исследования биоэквивалентности (NCT04718181), оценивающего таблетированную форму рисдиплама в дозировке 5 мг, которую можно проглотить целиком или растворить в воде. Результаты, представленные на 4-м Международном научном конгрессе СМА Европа в 2024 году, показали, что таблетированная форма и оригинальный раствор для приема внутрь обеспечивают биоэквивалентность рисдиплама. Это означает, что пациенты, принимающие таблетки, могут ожидать того же уровня эффективности и профиля безопасности, что и при приеме раствора.
Таблетированная форма в дозировке 5 мг предназначена для пациентов старше двух лет, с весом 20 кг и более, которые способны проглатывать таблетки без использования зонда для кормления. Оригинальный раствор для приема внутрь останется доступным для тех, кто использует другие дозировки препарата рисдиплам или предпочитает прием раствора.