Получены новые данные клинического исследования FIREFISH, свидетельствующие об эффективности длительной терапии препаратом рисдиплам пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) 1-го типа. В исследовании компании Roche было показано, что применение рисдиплама способствует еще большему улучшению моторных функций через два года терапии.
Согласно результатам поискового анализа, через два года терапии 88% младенцев с СМА были живы и не нуждались в постоянной дыхательной поддержке. Кроме того, 59% участников (10/17 по сравнению с 7/17 при терапии в течение одного года) могли сидеть без поддержки не менее 5 секунд. Также 65% малышей могли самостоятельно удерживать голову.
Рисдиплам (RG7916) — исследуемый модификатор сплайсинга гена, с которого синтезируется белок выживаемости мотонейронов-2 (SMN2). Препарат предназначен для увеличения и поддержания уровня белка SMN как в ЦНС и в периферических тканях организма. По прогнозам аналитиков, продажи препарата могут достигнуть 2 млрд долларов.