Я «Доктор красоты и здоровья». » Гинекология » В США зарегистрирован препарат Roche для лечения спинальной мышечной атрофии - «Гинекология»
В США зарегистрирован препарат Roche для лечения спинальной мышечной атрофии - «Гинекология»
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение рисдиплама (Эврисди®) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей в возрасте от 2 месяцев. Препарат продемонстрировал клинически значимые улучшения двигательной функции в двух исследованиях с участием пациентов разного возраста и с разной тяжестью заболевания.
Благодаря использованию нового препарата младенцы обретали способность сидеть без поддержки не менее 5 секунд — ключевой этап развития моторной функции, который обычно не наблюдается при естественном течении болезни. Рисдиплам также улучшил выживаемость без постоянной вентиляции через 12 месяцев и 23 месяца по сравнению с естественным течением СМА. Препарат для приема внутрь представлен в жидкой форме и его можно в домашних условиях, при необходимости препарат можно вводить через зонд для энтерального питания.
В январе компания Roche объявила о запуске глобальной программы дорегистрационного доступа к терапии рисдипламом. В частности, программа была запущена на территории России.
Рисдиплам (RG7916) —модификатор сплайсинга гена, с которого синтезируется белок выживаемости мотонейронов-2 (SMN2). Препарат предназначен для увеличения и поддержания уровня белка SMN как в ЦНС и в периферических тканях организма.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение рисдиплама (Эврисди®) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей в возрасте от 2 месяцев. Препарат продемонстрировал клинически значимые улучшения двигательной функции в двух исследованиях с участием пациентов разного возраста и с разной тяжестью заболевания. Благодаря использованию нового препарата младенцы обретали способность сидеть без поддержки не менее 5 секунд — ключевой этап развития моторной функции, который обычно не наблюдается при естественном течении болезни. Рисдиплам также улучшил выживаемость без постоянной вентиляции через 12 месяцев и 23 месяца по сравнению с естественным течением СМА. Препарат для приема внутрь представлен в жидкой форме и его можно в домашних условиях, при необходимости препарат можно вводить через зонд для энтерального питания. В январе компания Roche объявила о запуске глобальной программы дорегистрационного доступа к терапии рисдипламом. В частности, программа была запущена на территории России. Рисдиплам (RG7916) —модификатор сплайсинга гена, с которого синтезируется белок выживаемости мотонейронов-2 (SMN2). Препарат предназначен для увеличения и поддержания уровня белка SMN как в ЦНС и в периферических тканях организма.
Другие новости
Спорт в первом триместре влияет на размер младенца -
personCalhoun 25-01-23, 00:00Чрезмерные физические нагрузки в период первого триместра беременности увеличивают риск дефицита массы тела будущего...
В РФ утвержден стандартный штамм коронавируса -
personМартын 05-02-21, 00:00Появление стандарта поможет обеспечивать высокое качество создаваемых тест-систем для определения коронавируса....
Популярные успокоительные связали с риском внематочной
personMolligan 18-10-24, 21:38Учёные рекомендуют женщинам, которые планируют беременность, сообщать врачу, если они принимают транквилизаторы. У...