Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение рисдиплама (Эврисди®) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей в возрасте от 2 месяцев. Препарат продемонстрировал клинически значимые улучшения двигательной функции в двух исследованиях с участием пациентов разного возраста и с разной тяжестью заболевания.
Благодаря использованию нового препарата младенцы обретали способность сидеть без поддержки не менее 5 секунд — ключевой этап развития моторной функции, который обычно не наблюдается при естественном течении болезни. Рисдиплам также улучшил выживаемость без постоянной вентиляции через 12 месяцев и 23 месяца по сравнению с естественным течением СМА. Препарат для приема внутрь представлен в жидкой форме и его можно в домашних условиях, при необходимости препарат можно вводить через зонд для энтерального питания.
В январе компания Roche объявила о запуске глобальной программы дорегистрационного доступа к терапии рисдипламом. В частности, программа была запущена на территории России.
Рисдиплам (RG7916) —модификатор сплайсинга гена, с которого синтезируется белок выживаемости мотонейронов-2 (SMN2). Препарат предназначен для увеличения и поддержания уровня белка SMN как в ЦНС и в периферических тканях организма.