Международная фармкомпания Roche сообщила о результатах второй части регистрационного клинического исследования FIREFISH, в котором оценивается применение препарата рисдиплам у младенцев в возрасте 1–7 месяцев со спинальной мышечной атрофией (СМА) 1-го типа.
Основным критерием оценки результатов исследования было количество детей, которые могли сидеть без поддержки в течение не менее пяти секунд после 12 месяцев лечения, что оценивалось по шкале общей моторики Бейли по оценке развития младенцев — третья редакция (BSID-III). Безопасность рисдиплама в исследовании FIREFISH соответствовала известному профилю безопасности, новых сигналов безопасности не выявлено. На сегодняшний день во всех исследованиях лечение рисдипламом получили более 400 пациентов, при этом ни в одном из исследований не выявлено данных по безопасности, которые привели бы к прекращению участия.
Рисдиплам (RG7916) — исследуемый модификатор сплайсинга гена, с которого синтезируется белок выживаемости мотонейронов-2 (SMN2). Препарат предназначен для увеличения и поддержания уровня белка SMN как в ЦНС и в периферических тканях организма. Компания «Рош» проводит клинические исследования препарата рисдиплам в рамках сотрудничества с Фондом СМА (SMA Foundation) и компанией PTC Therapeutics. Подробные результаты исследования FIREFISH будут представлены на одном из предстоящих международных медицинских конгрессов.
Ранее компания Roche объявила о положительных результатах второй части исследования SUNFISH, в котором оценивались эффективность и безопасность рисдиплама у пациентов в возрасте 2-25 лет с СМА 2-го и 30-го типов. Также в ноябре 2019 года FDA приняла решение о приоритетном рассмотрении заявки на регистрацию рисдиплама, решение ожидается до 24 мая 2020 г.