Американские регуляторные органы одобрили препарат тепротумумаб (teprotumumab), предназначенный для лечения эндокринной офтальмопатии – редкого аутоимунного заболевания. Регистрационное удостоверение выдано компании Horizon Therapeutics.
Эндокринная офтальмопатия обусловлена образованием антител к мембране глазодвигательных мышц и их лимфоцитарной инфильтрацией, которая распространяется и на ретробульбарную клетчатку. При этом возникают отек, гиперпигментация век, экзофтальм. Данное заболевание диагностируют примерно у 15-20 тыс. человек в год.
В поддержку регистрационного досье были направлены результаты двух клинических исследований, в которых приняли участие 170 пациентов. На фоне применения тепротумумаба (моноклональное антитело, специфичное к IGF-1R) у 71% (исследование 1) и 82,9% (исследование 2) пациентов снизилась степень выстояния глазных яблок (в группе плацебо – у 20% и 10% соответственно).