Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) выдала регистрационное свидетельство компании Blueprint на препарат авапритиниб (avapritinib). Лекарственное средство стало первой одобренной терапией для взрослых пациентов с неоперабельной и метастатической гастроинтестинальной стромальной опухолью с мутацией в 18-м экзоне PDGFRA.
Как показали исследования, авапритиниб позволяет достигнуть высокого уровня ответа у 84% пациентов с редкой мутацией. В США ежегодно у 5 тыс. человек выявляется гастроинтестинальная стромальная опухоль, при этом мутация в 18-м экзоне PDGFRA свойственна только 6% из них. Как ожидается, стоимость нового препарата составит 32 тыс. долларов за месячный курс.
В поддержку регистрационной заявки были направлены результаты клинических исследований, прошедших среди 43 пациентов. Как указывалось ранее, общая частота ответа составляет примерно 84% (у 7% зарегистрирована полная ремиссия, а у 77% - частичная). Медиана длительности ответа пока не достигнута, однако известно, что у 61% ответивших на терапию пациентов с мутацией в 18-м экзоне PDGFRA продолжительность ремиссии составила не менее 6 месяцев.