Межведомственная рабочая группа по реализации Национальной технологической инициативы одобрила поддержку проекта по разработке генотерапевтического противоопухолевого препарата АнтионкоРАН-М в рамках «дорожной карты» НТИ Хелснет.
В ходе проекта планируется разработать и вывести на рынок первый в мире невирусный генотерапевтический препарат для лечения рака. За счет средств НТИ планируется завершить доклинические исследования препарата и провести клинические исследования I-III фазы. Фонд поддержки проектов НТИ выделит на реализацию проекта грант в размере 125 млн руб., а в случае успешного завершения первой стадии запланированы инвестиции в уставной капитал. Вывод препарата на рынок планируется после 2025 года.
Препарат АнтионкоРАН-М представляет собой плазмидную ДНК, которая содержит два гена: ген-убийцу HSVtk и ген цитокина GM-CSF. Для доставки в опухоль ДНК помещена в специально разработанную поликатионную оболочку. При попадании препарата в опухоль продукт гена HSVtk превращает вводимое внутривенно нетоксичное пролекарство в токсин, убивающий раковые клетки, а цитокин GM-CSF способствует привлечению к опухоли клеток иммунной системы и их активации, в результате развивается противоопухолевый иммунный ответ.
Препарат может быть использован для лечения рака головы и шеи, прямой кишки, шейки матки, саркомы и других видов солидных опухолей. Он отличается от других генотерапевтических противоопухолевых препаратов, имеющихся на рынке и находящихся в клинических испытаниях, простотой и дешевизной производства, а также низкой иммуногенностью и токсичностью.