Американские регуляторы разрешили применение гивосирана (givosiran) для лечения взрослых пациентов с острой печеночной порфирией – редким генетическим нарушением. Доступные до сих пор препараты помогали только частично снизить интенсивность боли при приступе.
Одним из проявлений острой печеночной порфирии являются приступы сильной боли в брюшной полости, обусловленные накоплением нарушенного обмена, на фоне кажущегося нормального здоровья. Приступы порфирии могут привести к развитию паралича, остановке дыхания, судорогам, устойчивым неврологическим нарушениям и смерти.
В основе гивосирана лежит РНК-интерференция, препарат отключает матричную ДНК, кодирующую ALAS1. Применение препарата способствует снижению частоты приступов, что было подтверждено в плацебо контролируемых исследованиях при участии 94 пациентов. Так, на фоне активной терапии частота развития приступов была снижена на 70%.