В США одобрен препарат кризанлизумаб (crizanlizumab), разработанный компанией Novartis для сокращения частоты развития вазоокклюзивных болевых кризов – самого частого и опасного проявления серповидноклеточной анемии. Новый лекарственный препарат может применяться у взрослых пациентов и подростков старше 16 лет.
Эффективность лекарственного средства оценивалась в клинических исследованиях продолжительностью 52 недели при участии 198 пациентов. Основной конечной точкой была частота развития вазоокклюзивных болевых кризов в течение года. Помимо статистически значимого превосходства над плацебо по данному показателю в КИ было показано, что на фоне применения кризанлизумаба у 36% пациентов вообще не были зарегистрированы болевые кризы, тогда как в плацебо-группе они отсутствовали только у 17% участников. Средняя продолжительность периода до развития первого криза после рандомизации в группе активного лечения составила 4,1 месяца в сравнении с 1,4 месяца в группе сравнения.
Кризанлизумаб является моноклональным антителом, специфичным к белку P-селектину, присутствующему на поверхности клеток эндотелия. P-селектин играет важную роль в развитии вазоокклюзивных болевых кризов, который является клиническим признаком микрососудистых окклюзии и причиной госпитализации более 90% взрослых пациентов, больных серповидноклеточной анемией.