Компания Novartis опубликовала предварительные данные продолжающихся исследований самого дорогого препарата в мире, предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Согласно данным, введение препарата за 2,1 млн доллара обладает значимым клиническим эффектом и снижает выраженность мышечной атрофии, пишет Reuters.
В исследовании STR1VE-EU примерно две трети пациентов в возрасте младше 6 месяцев достигли заранее определенных целей развития моторных навыков, которые обычно не отмечаются у больных СМА. В настоящее время средняя продолжительность наблюдения в исследовании составляет 10,6 месяца.
Ранее американские регуляторы запросили дополнительные данные по эффективности терапии онасемноген обепарвовек (торговое наименование — Золгенсма).
Препарат Золгенсма (AVXS-101) предназначен для лечения детей младше двух лет с диагностированной спинальной мышечной атрофией, вне зависимости от наличия клинических проявлений. В клинических исследованиях благодаря генной терапии у пациентов улучшились показатели моторного развития, в частности контроля положения головы и способности сидеть.