Генная и клеточная терапии – наиболее быстро развивающиеся перспективные области биомедицины. Данные технологии способны оказывать серьезное влияние на парадигму лечения болезней и жизнь пациентов, значительно улучшая ее. Генная терапия уже продемонстрировала способность восстанавливать свертываемость крови у людей, страдающих гемофилией, повышать выживаемость и улучшать двигательные функции у детей, страдающих спинальной мышечной атрофией, а также восстанавливать зрительный цикл у людей с врожденным амаврозом Лебера (редкая форма наследственной слепоты). Все более широкое распространение получает и клеточная терапия. Наиболее яркие примеры ее применения – переливание крови и регенерация костного мозга с помощью стволовых клеток. Все эти направления сегодня находятся в фокусе внимания компании Байер, которая совместно с партнерами BlueRock Therapeutics и Asklepios BioPharmaceutical (AskBio) создала и развивает платформу для клеточной и генной терапии с целью применения в различных областях медицины.
В результате сотрудничества сформирован портфель разработок, который включает семь инновационных препаратов для лечения нейродегенеративных, нервно-мышечных и сердечно-сосудистых заболеваний, находящихся на разных стадиях клинических исследований (КИ). Еще более пятнадцати разработок находятся на доклиническом этапе.
«В мире живут сотни миллионов людей, страдающих дегенеративными заболеваниями, которые здравоохранение отнесло к категории трудноизлечимых, – констатировал Эмиль Нувайсир (Emile Nuwaysir), генеральный директор и президент BlueRock Therapeutics. – Врачи могут только купировать и облегчать симптомы этих болезней. Чтобы в корне изменить ситуацию, мы создали терапевтическую платформу на слиянии-пересечении клетки и гена, используя возможности индуцированной плюрипотентной стволовой клетки. Объединение клетки и гена позволяет в теории производить любой тип клеток или редактировать любой ген в данном геноме в терапевтических целях. Разработка платформы была нашей основной миссией в последние 4 года. В настоящее время мы смогли перейти от лабораторных исследований к промышленному производству ЛС, за которыми стоит будущее». По словам эксперта, компания BlueRock Therapeutics вместе с Bayer реализует программы в области неврологии (болезнь Паркинсона), кардиологии и аутоиммунных заболеваний.
«Когда-то о помощи больным Паркинсоном можно было только мечтать, а теперь это становится возможным, – уверен Стефан Эльрих (Stefan Oelrich), член правления и глава фармацевтического подразделения Bayer.– Сегодня мы действительно преобразовываем фармацевтический бизнес. Вместе с BlueRock наша компания разработала стратегию, включающую редактирование гена. Для нас важно, чтобы инновационные ЛС, выпускаемые компанией Bayer, быстрее попадали к пациентам».
«Мы можем лечить болезни на молекулярном уровне, что является значительным прорывом по сравнению с существующими методами терапии, направленными только на борьбу с симптомами, – подчеркнула Шейла Михаил (Sheila Mikhail), соучредитель и генеральный директор Asklepios BioPharmaceutical. – Наша компания концентрирует свои усилия на разработке препаратов для лечения нервно-мышечной, центральной нервной системы, сердечно-сосудистых и метаболических заболеваний. Сегодня эти препараты-кандидаты находятся на стадиях доклинических и клинических исследований (КИ). В частности проводится КИ инновационного препарата для лечения болезни Помпе.
В ходе онлайн-встречи были подняты вопросы, связанные с формированием инновационного портфеля компании Bayer, который насчитывает более 50 ЛП для использования в кардиологии, онкологии и гинекологии, находящихся на разных стадиях КИ. В частности, на среднесрочном этапе находится программа разработок антикоагулянтной терапии нового поколения, направленной против фактора свертывания крови XI (FXI). В рамках еще одной перспективной программы проводится тестирование анти-FXIa антител (осоцимаба) и антисмыслового олигонуклеотида, конъюгированного с FXI-лигандом (FXI-LICA) на возможность применения у пациентов с терминальной стадией почечной недостаточности.
Портфель разработок также включает антагонистов белка P2X3, применение которых может стать новым вариантом лечения пациенток, страдающих эндометриозом. Кроме того, изучается потенциальная возможность использования P2X3 в терапии некоторых других заболеваний, характеризующихся болезненной нейрогенной гиперчувствительностью. «Углубив и расширив нашу программу разработок, мы обнаружили, что антагонисты P2X3 могут быть эффективны при лечении хронического кашля, гиперактивности мочевого пузыря (ГАМП) и нейропатической боли при диабете», – уточнил Оливер Мартин Фишер (Oliver Martin Fischer), главный научный сотрудник отдела исследований репродуктивного здоровья в области терапии эндокринологии, метаболизма и репродуктивной медицины компании Bayer.
В завершение мероприятия Стефан Ульрих заявил о запуске инновационных блокбастеров для лечения онкологических заболеваний (даролутамид, ларотректиниб) хронической почечной недостаточности и сахарного диабета 2 типа (финеренон), которые проходят фазу III КИ.