По сравнению с монотерапией азацитидином, использование комбинации ивосидениб + азацитидин позволяет увеличить продолжительность жизни без прогрессирования (ВБП) заболевания у пациентов с впервые диагностированным острым миелоидным лейкозом с мутацией IDH1, которым не показана индукционная терапия.
В клиническом исследовании III фазы в группы применения плацебо + азацитидин и ивосидениб + азацитидин было рандомизировано 72 и 74 пациента соответственно. Увеличение выживаемости без прогрессирования было статистически значимо в группе комбинированной терапии, медиана составила 12,4 месяца. Медиана общей выживаемости составляла 24,0 и 7,9 месяца в группах комбинированного лечения и монотерапии соответственно.
Препарат ивосидениб разработан Agios Pharmaceuticals. В 2018 году FDA зарегистрировала лекарственное средство для терапии пациентов с рецидивом острого миелоидного лейкоза (ОМЛ), обладающих мутацией гена IDH1. Ивосидениб является первым в своем классе пероральным селективным ингибитором IDH1 и может применяться при ОМЛ и солидных опухолях у пациентов с данной мутацией.