Терапия спинально-мышечной атрофии (СМА) должна предоставляться в рамках программы высокотехнологичной медицинской помощи (ВМП) — такое мнение высказала в ходе заседания экспертного совета комитета Государственной думы по охране здоровья директор департамента лекарственного обеспечения и регулирования обращения медизделий Минздрава РФ Елена Максимкина. Открытое заседание экспертного совета, посвященное вопросам редких (орфанных) заболеваний, прошло в рамках II Всероссийского форума по орфанным заболеваниям, состоявшегося 28 февраля.
Она отметила, что хранение препарата от СМА представляет определенную сложность, температурный режим ограничен в пределах плюс 2-8 градусов по Цельсию и не всякий врач готов взять на себя ответственность гарантировать сохранность такого препарата. «ВМП предполагает также и такую формулировку, как высоко ресурсно-затратная помощь, а финансы – это тоже ресурс», — пояснила чиновник.
В России зарегистрирован пока единственный препарат от СМА — Спинраза (нусинерсен) компании Biogen (партнер в России – Janssen), в феврале 2019 г. он получил статус орфанного. Лечение им обходится в 47,5 млн рублей на каждого пациента в первый год и 23,75 млн рублей – во второй. По разным данным в России насчитывается от 800 до 3–5 тыс. больных СМА, единого реестра нет.
Понятие орфанного лекарственного препарата было закреплено в законодательстве в 2014 году. Этот статус позволил признавать на территории РФ результаты клинических исследований таких препаратов, если они проведены в других странах. По сокращенной программе проводятся и другие экспертизы качества импортных орфанных препаратов. За последние два года программа «7ВЗН» расширилась вдвое — с 7 до 14. Количество орфанных препаратов за последние 5 лет выросло с 18 до 39. По словам Е. Максимкиной, для реализации программы ВЗН в 2020 г. бюджетом предусмотрено более 61 млрд рублей.
Спикер отметила, что Минздрав последовательно выступает за расширение программы и дальнейшую передачу лекарственного обеспечения редких заболеваний на федеральный уровень. Прежде всего из-за высокой стоимости лечения и возможности перераспределения закупленных препаратов между регионами по мере появления необходимости. Региональные бюджеты таких возможностей не предоставляют.
В настоящее время СМА не включена в программы госгарантий («14 ВЗН», «Перечень-24»), хотя является орфанным заболеванием.
«Государство должно найти средства для лекарственного обеспечения больных СМА, — считает Максимкина. — Сейчас у нас самая критичная ситуация сложилась с теми 42 пациентами с СМА, которые уже находятся на терапии раннего доступа и должны получать эту терапию пожизненно. Чтобы обеспечить их в этом году, нам удалось договориться с компанией «Джонсон&Джонсон», что они будут фиксировать цену на свой препарат почти на 2 млн рублей ниже изначальной – 5,4 млн. рублей с учетом НДС».
По словам представителя Минздрава, в настоящее время два препарата для лечения СМА по программам раннего доступа одновременно проходят регистрацию в России.
Кроме Спинразы в мире есть еще два препарата от СМА – Risdisplam от Roche и Zolgensma от Novartis, вопрос регистрации которых в России прорабатывается в настоящее время.