Министерство здравоохранения РФ зарегистрировало сипонимод компании Novartis, предназначенный для лечения взрослых пациентов с вторично-прогрессирующим рассеянным склерозом (ВПРС). Сипонимод – это первый таргетный препарат, предназначенный для лечения ВПРС.
В поддержку регистрационного досье были направлены результаты рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования EXPAND, в котором оценивалась эффективность и безопасность применения сипонимода по сравнению с плацебо в типичной популяции пациентов с ВПРС. Как показали собранные данные, применение сипонимода статистически значимо снижает риск трехмесячного подтвержденного прогрессирования инвалидизации 3м-ППИ (первичная конечная точка; снижение на 21 % по сравнению с группой плацебо) и значительно отсрочило риск шестимесячного 6м-ППИ (26 % по сравнению с группой плацебо). Кроме того, терапия сипонимодом способна улучшать когнитивные способности пациентов и оказывать клинически значимое влияние на скорость умственных процессов. Отмечены значимые благоприятные исходы в других соответствующих показателях активности заболевания РС, включая среднегодовую частоту обострений СЧО (подтвержденные обострения), активность заболевания на МРТ и снижение атрофии мозга.
В исследовании EXPAND принимали участие 94 российских пациента. Снижение 3м-ППИ и 6м-ППИ в российской популяции было еще более выраженным и составило 54% и 67% соответственно. Клинический и демографический анализ российской популяции показал, что пациенты соответствовали более ранней и активной фазе течения ВПРС (средний EDSS 4.94, среднее время после постановки диагноза РС – 7 лет). Более выраженное воздействие на прогрессию, продемонстрированное при применении препарата в категории ВПРС с обострениями (активный ВПРС), еще раз подтверждает необходимость более ранней оценки прогрессии и своевременности постановки диагноза ВПРС.
Сипонимод представляет собой модулятор сфингозин-1-фосфатных рецепторов, который избирательно связывается с рецепторами S1P1 и S1P5. Связываясь с рецептором S1P1, он препятствует выходу лимфоцитов из лимфатических узлов и, как следствие, их попаданию в центральную нервную систему (ЦНС) пациентов с рассеянным склерозом. Это обеспечивает противовоспалительный эффект препарата. Сипонимод также проникает в ЦНС и связывается с субрецептором S1P5 на определенных клетках в ЦНС, включая астроциты и олигодендроциты. Препарат продемонстрировал ремиелинизирующий и нейропротекторный эффекты в доклинических моделях РС.