Компания Roche объявила основные результаты глобального рандомизированного двойного слепого исследования EMBARK фазы III препарата деландистроген моксепарвовек-рокл (торговое наименование ELEVIDYS™) у амбулаторных пациентов в возрасте 4-7 лет с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). У пациентов, получавших деландистроген моксепарвовек-рокл, общий балл амбулаторной оценки по шкале Северная Звезда (NSAA) через 52 недели после начала лечения улучшился на 2,6 балла по сравнению с 1,9 балла у пациентов, получавших плацебо (0,65; n=125; р=0,24).
У мальчиков с болезнью Дюшенна в возрасте 4-7 лет, получавших лечение препаратом деландистроген моксепарвовек-рокл, отмечено улучшение общего балла амбулаторной оценки по шкале Северная Звезда (NSAA) по сравнению с плацебо через 52 недели, но первичная конечная точка достигнута не была.
Для всех основных заранее заданных и рассчитанных по времени вторичных функциональных конечных точек — время подъема с пола и тест ходьбы на 10 метров — наблюдались клинически и статистически значимые улучшения на фоне терапии. Обе конечные точки являются прогностическими факторами прогрессирования заболевания и потери способности ходить.
Клинически и статистически значимые улучшения наблюдались для еще одной заранее заданной вторичной конечной точки — 95-го центиля скорости шага. Эта новая цифровая конечная точка, определенная Европейским медицинским агентством (ЕМА), для которой измеряется скорость ходьбы при помощи специального устройства (Syde®). Другая конечная точка, время подъема на 4 ступени, также показала устойчивое преимущество терапии препаратом деландистроген моксепарвовек-рокл.
Новых вопросов, связанных с безопасностью применения препарата, не возникало, что подтверждает его благоприятный профиль безопасности.
Roche проанализирует и обсудит полученные данные для определения дальнейших шагов.

Цитирование статьи, картинки - фото скриншот - Rambler News Service.

Иллюстрация к статье - Яндекс. Картинки.

Есть вопросы. Напишите нам.

Общие правила  поведения на сайте.