Компания Roche объявила о запуске глобальной программы дорегистрационного доступа к лекарственному препарату рисдиплам для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Об этом сообщает благотворительный фонд «Семьи СМА».
Эта программа будет работать в странах, где законодательство и нормативно-правовое регулирование допускают подобные программы, и которые соответствуют критериям применимой политики компании, в том числе и в России.
На сегодняшний момент программа будет доступна для пациентов со СМА 1 типа и позволит им получить исследуемый лекарственный препарат до его регистрации. Заявку на участие в программе дорегистрационного доступа рисдиплам может подать лечащий врач пациента.
В будущем программа будет расширена для пациентов со СМА 2-го типа, это расширение планируется произвести с момента подачи заявления на регистрацию рисдиплам в регулирующие органы страны, в которой проводится программа.
Рисдиплам изучается в рамках обширной программы клинических исследований по СМА с участием пациентов с рождения до 60 лет, в том числе ранее получавших терапию по поводу своего заболевания. Этот препарат является модификатором сплайсинга гена SMN2.