В середине июля компания Novartis подала в Министерство здравоохранения РФ досье на регистрацию препарата генной терапии онасемноген обепарвовек (торговое наименование — Золгенсма), предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). В случае одобрения Золгенсма станет первым препаратом генной терапии, зарегистрированным в России, сообщили в фонде «Семьи СМА».
В случае успешной регистрации на территории РФ препарат онасемноген обепарвовек (Золгенсма) будет показан для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) с би-аллельной мутацией в гене SMN1 и клиническим диагнозом СМА 1-го типа, а также пациентов со СМА с би-аллельной мутацией в гене SMN1, имеющих до 3 копий гена SMN2 включительно, в том числе пациентов без клинических появлений.
На сегодняшний день лечение препаратом Zolgensma получили 13 пациентов из России по программе дорегистрационного доступа. Каждый случай индивидуален, поэтому вопросы, относительно назначения и применения лекарственной терапии следует адресовать прежде всего лечащему врачу пациента. Ввоз препарата на территорию РФ может осуществляться по жизненным показаниям для конкретных пациентов в соответствии с требованиями, определенными Федеральным законом № 61- Ф3 «Об обращении лекарственных средств».